透過基因轉殖

羊奶中第八第九凝血因因子含量高

　　根據國內各大傳播媒體報導，台灣大學畜產學系鄭登貴教授所領導的研究團隊，在國科會支持下，已培育出乳汁中含有第九凝血因子的基因轉殖乳山羊，未來從羊乳中純化凝血因子，可大幅降低成本，嘉惠血友病患。

　　據鄭登貴教授表示，目前血友病患注射的凝血因子是從正常人血漿中純化獲得，由於凝血因子在血漿中含量極低，純化成本非常高，一針大約新台幣三萬元，而從含有凝血第八或第九因子的羊乳、豬奶或小鼠奶純化，每一針價格可以降到卅元。

　　台灣地區較常見的A型血友病患，其血液中缺少第八凝血因子。B型血友病患，其血液中缺少第九凝血因子。已知小鼠奶中凝血第八因子含量是人類血漿中的兩百倍。而目前已確定羊奶中也含有第八凝血因子。據指出，羊奶中凝血第八因子含量應會比小鼠奶更高。

　　據了解，以往用人類血漿製造的藥品，難免遭受到血液中病原菌污染，如果從羊奶或豬奶中純化製造，就無類似問題。

• 血友病是一種基因缺損的疾病，通常是遺傳。血友病不可能傳染。
• 血友病的基因是由父母傳給小孩。男性的血友病人會將缺損的基因傳給他們的女兒，但不會傳給兒子。
• 女性通常不會患有血友病，但是可能成為帶因者。帶因者的女性有50%的機率會生下患有血友病的男孩，及50%的機會生下帶因者的女孩。
• 大約三分之一新診斷的血友病人是導因於自發性的基因突變，這表示這些人的家族中過去並沒有血友病的病史。

寄望羊奶成為

治療血友病的原料產品

　　血友病是一種先天性的出血疾病，主要發生於男性。血液中包含許多稱之為凝固因子的蛋白質，其主要作用為阻止出血。對患有出血性疾病的病人而言，這些凝固因子缺乏或不能正常的發揮功能。 缺乏凝固因子導致血友病人會比凝固因子濃度或功能正常的人有較長的出血時間。血友病患者的出血速度不會比其它人快，也不會因為小割傷或小創傷而死亡。血友病人最主要的問題是內出血，主要出血至肌肉與關節。

血友病區分輕度、中度、重度三級

　　血友病的嚴重度是由血液中凝固第八或第九因子濃度來決定。通常可分為輕度、中度、重度等三級。

　　重度血友病人通常會時常發生肌肉或關節出血。他們可能每個禮拜出血一至二次。出血經常是自發性的，那即表示沒有任何明顯的原因但還是發生出血。

　　中度血友病人較不常出血，也許一個月發生一次，出血通常是遭受創傷。然而這將因人而異，中度血友病人也可能自發性出血。

　　輕度血友病人通常因手術或遭受大創傷時才會出血。他們可能從來不曾遇過出血問題。

血友病要如何治療？

　　血友病的治療通常是補充血液中缺損的凝固因子。這可藉由靜脈注射含有所需凝固因子的產品來達成。當足夠的凝固因子到達出血部位，出血便會停止。出血流入關節中時，儘速給予治療以預防長期損傷是很重要的。

　　使用全血來治療血友病有很多缺點。第一，它必須是新鮮的，因為抽出血液中的凝固因子的活性會隨著時間快速的消失。第二，捐血者與受血者的血型當然必須相符。第三，如果要止血則必須輸注大量的全血，然而這足量的全血將造成血液循環的過度負載並導致心臟衰竭。

　　新鮮的血漿，即將其血球移除僅遺留包含凝固因子的血漿蛋白，比全血適合用來治療，但是血液循環過度負載的問題依燃存在。凝固因子活性的保存必須將血漿製成新鮮冷凍血漿（FFP）。FFP在某些國家仍然是唯一可獲得的治療產品。

　　冷凍沉澱品是由血液製造包含高濃度的凝固因子。它比較便宜且容易製造。它有效但是與濃縮劑相比會有病毒污染的危險，並且難以儲存與注射。

　　凝固因子濃縮劑很有效但是也很貴。它們可以是由人類血液萃取而成或藉使用基因工程技術所合成。目前有不同純度產品，依照製造過程的不同可分為中純度到非常高純度。個別產品的安全性視其採用何種病毒預防、移除、去活化等步驟的不同而異。

　　患有輕度血友病的病人有時會使用DDAVP，一種合成的荷爾蒙，其可刺激體內第八因子的釋放。經由藥物治療及適當的照顧，血友病人可以過著完全健康的生活。如果沒有治療，血友病將導致疼痛、嚴重的關節受損、殘廢甚至於早夭。

本文摘錄自社團法人台灣省關懷血友病協會〝關懷會刊〞第28期

資料來源：世界血友病聯盟網站